Ti år gamle Sarah Murnaghan, der har cystisk fibrose, venter på en lungetransplantation, der kunne redde hendes liv, men proceduren er ikke en kur mod hendes tilstand og har betydelige risici, viser forskning.
Cystisk fibrose er en genetisk tilstand, hvor kroppen producerer unormalt tykt slim, der bygger sig op i lungerne, bugspytkirtlen og fordøjelseskanalen. Som et resultat forårsager tilstanden vejrtræknings- og fordøjelsesproblemer og bringer patienter i fare for infektioner. Den gennemsnitlige forventede levealder for cystisk fibrosepatienter er i midten af 30'erne, ifølge Cystic Fibrosis Foundation (CFF).
Patienter med cystisk fibrose har brug for lungetransplantationer, når skaden på lungerne er så alvorlig, at læger ikke kan gøre noget mere for at behandle dem, sagde Dr. Maria Franco, en pædiatrisk pulmonolog og direktør for cystisk fibrose-centret på Miami børnehospital.
Imidlertid er lungetransplantationer hos patienter med cystisk fibrose kontroversielle, fordi nogle undersøgelser antyder, at proceduren ikke forlænger livet eller hjælper patienterne med at leve bedre på en daglig basis, ifølge Mayo Clinic.
Fordi donor-lungerne, der er transplanteret i patienten, ikke har genetisk cystisk fibrose, producerer cellerne, der linjer lungerne, ikke tykt slim. Patienten har dog stadig cystisk fibrose, fordi det defekte cystiske fibrose-gen er i alle de øvrige celler i hans eller hendes krop. Det betyder, at celler i bihuler, bugspytkirtel, tarme, svedkirtler og reproduktive kanal stadig producerer tykt slim, ifølge CFF.
Hvad mere er, cystisk fibrose-patienter, der gennemgår en lungetransplantation, er nødt til at tage immunsuppressive lægemidler, der sætter dem i endnu større risiko for infektioner, siger CFF. (Bakterier, der allerede findes i kroppen fra tidligere infektioner, kan inficere de nye lunger.) Patienter er også i risiko for afvisning af organer.
I en undersøgelse fra 2007 undersøgte forskere ved University of Utah risiciene og fordelene ved lungetransplantationer for cystisk fibrosepatienter. De kiggede på 514 børn med cystisk fibrose på ventelisten for en transplantation, inklusive 248 der modtog en transplantation. Mindre end 1 procent af de transplanterede patienter drage fordel af proceduren, konkluderede forskerne.
Cirka halvdelen af patienterne i hver gruppe døde; der var ingen bevis for, at de, der modtog transplantationer, levede længere, sagde forskerne. Den gennemsnitlige overlevelsestid var 3,4 år efter transplantationen, og ca. 40 procent levede i mindst fem år efter transplantationen.
Cirka 150 til 200 personer med cystisk fibrose har modtaget en lungetransplantation hvert år siden 2007. Cirka 80 procent af de cystiske fibrose-patienter, der modtager en transplantation, er i live et år efter transplantationen, og mere end 50 procent er i live efter fem år, CFF siger.
Nogle patienter klarer sig meget bedre efter en lungetransplantation, fordi lungeskaden er den drivende faktor bag sygdommen, sagde Franco. "Når du fikseret den del, er alt andet meget lettere at tage sig af," sagde hun.
Franco sagde, at af de tre patienter, hun har behandlet, der har gennemgået lungetransplantationer, to har det godt. Begge var teenagere, da de gennemgik transplantationen, og en er siden afsluttet college. Men den tredje patient fik en infektion og døde, sagde hun.
Det første år efter en transplantation er det mest kritiske, og lægerne er på udkig efter komplikationer, som de ved kan opstå, sagde Franco.
Fordi det ikke er almindeligt, at cystisk fibrosepatienter har alvorlige lungeskader som små børn, er de, der gennemgår proceduren, typisk teenagere, sagde Franco.
