Et meget forventet klinisk forsøg har vist, at behandling af patienter med epilepsi med en forbindelse afledt af marihuana signifikant kan reducere og i nogle tilfælde eliminere anfald hos børn og unge voksne.
I undersøgelsen oplevede børn og unge voksne med en sjælden og svækkende form for epilepsi kaldet Dravet-syndrom, der tog doser af marihuanaekstrakt, halvdelen så mange anfald pr. Måned som dem, der fik placebo.
Og 5 procent af dem, der blev behandlet med marihuanaekstrakt, kaldet cannabidiol, blev anfaldsfrie i undersøgelsesperioden.
I øjeblikket er der ikke nogen medicin, der fuldstændigt kan kontrollere anfald hos børn med Dravet-syndrom, ifølge Epilepsy Foundation.
Undersøgelsen, der blev offentliggjort i dag (24. maj) i New England Journal of Medicine, er blandt de første til at give solidt, klinisk bevis til støtte for en form for behandling, der er blevet ret udbredt med ankomsten af medicinsk marihuana, men som forbliver stort set ureguleret .
"Jeg kan ikke sige nok om vigtigheden af denne slags medicinske forsøg. Folk har en fornemmelse af, at hvis 10 personer siger, at det fungerer, og det er en dårlig sygdom som kræft eller epilepsi, så er det sikkert at bruge. Det er bare falsk," sagde Dr. Orrin Devinsky, direktøren for NYU Langones Comprehensive Epilepsy Center og en co-lead forfatter af undersøgelsen. "Bare fordi det er naturligt, og bare fordi der kan være anekdotisk støtte fra mennesker, betyder det ikke, at det er effektivt og sikkert."
Cannabidiol
Cannabidiol, også kendt som CBD, er en af snesevis af forbindelser i marihuana kaldet cannabinoider. Men i modsætning til tetrahydrocannabinol (THC), som er det vigtigste psykoaktive kemikalie i marihuana, får CBD ikke brugere "høje."
Forbindelsen administreres typisk i en olieform og antages at virke ved at interagere med receptorer på nerveceller.
Interessen for at bruge lægemidlet til behandling af epilepsi voksede markant i 2013, da en 8-årig pige fra Colorado med Dravet syndrom kom ind i det offentlige lys. Pigen viste bemærkelsesværdig forbedring efter at have taget CBD administreret af en medicinsk marihuana-dispensator for medicinsk.
Siden da har andre anekdotiske tilfælde lovet, og en undersøgelse fra december 2015 (også ledet af Devinsky) antydede positive resultater fra stoffet. 2015-undersøgelsen brugte imidlertid ikke et placebo. Resultaterne var derfor sårbare over for en bias, da patienter og læger kunne knytte enhver fremgang til lægemidlet.
Den nye undersøgelse var et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg - et undersøgelsesdesign, der betragtes som guldstandarden for klinisk forskning. Det betyder, at hverken forskerne eller deltagerne ved, om de har fået det stof, der undersøges, eller et placebo.
Undersøgelsen omfattede 120 børn og unge voksne i alderen 2 til 18 år med Dravet syndrom. Halvdelen af patienterne fik placebo, mens den anden halvdel modtog 20 mg pr. Kg legemsvægt pr. Dag af CBD-lægemidlet, Epidiolex. Epidiolex er et 99 procent cannabidiolpræparat lavet af det britiske-baserede firma, GW Pharmaceuticals, som finansierede undersøgelsen.
Ved afslutningen af det tre måneder lange forsøg sammenlignede forskerne hyppigheden af patienternes anfald med deres anfaldsfrekvenser fra en fire-ugers periode, før forsøget startede. De, der modtog lægemidlet, havde i gennemsnit 12 anfald pr. Måned før undersøgelsen startede. Efter undersøgelsesperioden faldt frekvensen til seks anfald pr. Måned i gennemsnit.
De patienter, der tog CBD, viste nogle bivirkninger, herunder diarré, opkast, træthed og unormale resultater ved leverfunktionstest. Men Devinsky sagde, at de fleste af disse reaktioner var milde og kunne reduceres med en justering i dosis.
Ud over Dravet syndrom?
Dr. Helen Cross, også en medforfatter for undersøgelsen, fortalte Live Science, at det var kritisk at måle virkningen af et lægemiddel med omhyggeligt forberedte niveauer af CBD.
"Vi ved nøjagtigt, hvad der er i hver enkelt batch," sagde Cross, en klinisk neurovidenskabsmand ved University College Londons Institute of Child Health. "Det er ikke som hampolier, som du kan købe fra internettet, som er så varierende i deres indhold."
I USA er CBD-olie faktisk lovlig (med forskellige begrænsninger) i 44 stater, men stoffet er ikke reguleret, og mange patienter og forældre til børn med elpilepsi venter ikke på kliniske data og prøver i stedet på disse uregulerede versioner af cannabis-afledt stof.
”Vi har desperat brug for andre undersøgelser som denne i andre former for epilepsi og ved hjælp af andre cannabispræparater. Det burde være en prioritet, ”fortalte Devinsky til Live Science.
Mens Dravet syndrom er sjældent, der rammer 1 ud af 40.000 børn, er epilepsi den fjerde mest almindelige neurologiske tilstand og rammer mere end 65 millioner mennesker over hele verden, ifølge Epilepsy Foundation. Forskning fra april 2017 viste, at CBD var effektiv til behandling af en anden, relativt sjælden, men alvorlig form for epilepsi, Lennox-Gastaut syndrom.
”Det store spørgsmål nu er, om dette stof også er effektivt for en større gruppe mennesker med epilepsi, der ikke har disse sjældne syndromer,” sagde Devinsky.
I en redaktion, der blev offentliggjort i samme tidsskrift som undersøgelsen, understregede Dr. Sam Berkovic, en neurolog og direktøren for Epilepsi-forskningscenteret ved University of Melbourne, Australien, betydningen af det kliniske forsøg - og behovet for mere lignende det. Berkovic var ikke involveret i den nye forskning.
"Medicinsk praksis kan ikke afgøres af anekdoter," fortalte Berkovic til Live Science i en e-mail. "De er underlagt mange former for bias."
