De amerikanske nationale institutter for sundhed (NIH) ønsker at helbrede HIV og sigdcellecygdomme med genterapier og vil investere 100 millioner dollars i løbet af de næste fire år mod dette mål, annoncerede agenturet i dag (23. oktober).
Til denne indsats vil NIH samarbejde med The Bill & Melinda Gates Foundation, som også vil investere 100 millioner dollars.
Kritisk sigter partnerskabet på at gøre terapier overkommelige og tilgængelige for mennesker over hele verden, især i udviklingslande, hvor byrden af disse sygdomme er størst.
"Dette er et meget dristigt mål, men vi har besluttet at gå stort," sagde Dr. Francis Collins, direktør for NIH, på en nyhedskonference i dag.
Indsatsen sigter mod at have terapierne klar til test i kliniske forsøg i USA og Afrika syd for Sahara inden for de næste syv til 10 år.
Størstedelen af de 38 millioner mennesker med HIV bor i udviklingslande, hvor to tredjedele bor i Afrika syd for Sahara. For sigdcellecygdomme forekommer de fleste tilfælde også i Afrika syd for Sahara.
NIH har forsøgt at finde en kur mod HIV i "årtier og årtier", sagde Dr. Anthony Fauci, direktør for National Institute of Allergy and Infectious Diseases. Selvom aktuelle behandlinger med antiretroviral terapi (ART) er effektive til at undertrykke virussen i kroppen, er de ikke en kur og skal tages hver dag. Der er desuden millioner af mennesker med HIV, der ikke har adgang til ART-behandling.
Selvom forskere arbejder på at udvikle genbaserede kurer mod HIV, er disse tilgange ofte dyre og ville være vanskelige at implementere i stor skala, sagde Fauci. For eksempel tager nogle af disse behandlingsformer celler ud af en patients krop og infunderer dem derefter igen, et dyrt og tidskrævende indgreb.
Af denne grund vil det nye samarbejde fokusere på at udvikle kurer, der bruger "in vivo" -tilnærmelser, hvilket betyder, at de sker inden i kroppen, sagde Fauci. Et eksempel på dette kunne være at fjerne genet for CCR5-receptoren, som HIV bruger til at komme inde i celler. En anden idé er at punktafgive det HIV "provirale" DNA, der har kopieret sig selv ind i det menneskelige genom og lurer i kroppen, selv efter års behandling.
Tilsvarende for sigdcellesygdom ville målet være at udvikle en in vivo-terapi, der kunne reparere den genetiske mutation, der forårsager sygdommen. Dette ville kræve et genbaseret afgivelsessystem, der selektivt kunne målrette mutationen.
"At slå disse sygdomme vil kræve nytænkning og langsigtet forpligtelse. Jeg er meget glad for at se det innovative samarbejde, der er annonceret i dag, og som har en chance for at hjælpe med at tackle to af Afrikas største folkesundhedsudfordringer," Matshidiso Rebecca Moeti, Verdenssundheden Organisationens regionale direktør for Afrika, sagde det i en erklæring.
Stadigvis ville der være brug for meget arbejde for at sikre, at disse behandlingsformer er sikre og effektive.
"Det er meget tydeligt, at vi har en vej at gå, og det er derfor, dette er en 10-årig indsats for at prøve at tage det løfte og gøre det til en realitet," sagde Collins.
Tidligere i år annoncerede Trump-administrationen en plan om at afslutte HIV-epidemien i USA om 10 år.
