Et amerikansk biotekvirksomhed har lanceret kliniske forsøg i Colombia for at teste en ny terapi, der er beregnet til at vende aldringsprocessen, og til gengæld behandle aldersrelaterede sygdomme, ifølge nyhedsrapporter.
Men for at stjæle en slurk fra denne påståede ungdommens springvand, skal deltagere i forsøget først gaffle over 1 million dollars - et gebyr, der synes endnu mere astronomisk, når man overvejer, at de fleste kliniske forsøg enten er gratis eller giver deltagerne økonomisk kompensation, ifølge en rapport af OneZero, en Medium-publikation om teknologi og videnskab.
Den dyre retssag køres af Libella Gene Therapeutics, et Kansas-baseret firma, hvis websted erklærer, at "fremtiden er her." Virksomheden annoncerede sin intention om at afprøve sine anti-aging-retsmidler i Cartagena, Colombia, i 2018, og begyndte at rekruttere til forsøgene i oktober i år. Ved hjælp af en enkelt-genterapi sigter Libella at "forhindre, forsinke eller endda vende" de generelle virkninger af aldring samt behandle sygdomme, der opstår i alderdom, såsom Alzheimers, ifølge ClinicalTrials.gov.
I sin egen pressemeddelelse pralede virksomheden faktisk uden bevis for, at dens genterapi "måske er verdens første kur mod Alzheimers sygdom." Den dristige påstand rejser et åbenlyst spørgsmål: Vil behandlingen faktisk fungere?
Kort svar: Ingen ved virkelig, men det faktum, at Libella sendte sin operation ud over den amerikanske Food and Drug Administration (FDA) rækkevidde, inspirerer ikke tilliden, sagde eksperter til OneZero.
En kur mod aldring?
I modsætning til anti-aging ansigtscremer, der blødgør de overfladiske tegn på aldring, sigter Libella-terapien at vende aldring fra grunden op, så at sige, startende på niveauet for vores gener. Specifikt er genterapien beregnet til at forlænge patienters telomerer - strukturer, der holder cap på kromosomernes spids og forhindrer, at det genetiske materiale indeni går i stykker. Telomerer vokser kortere, hver gang en celle deler sig, og når strukturerne når en kritisk længde, stopper celler enten op eller deler sig, ifølge Stanford Medicine.
Teorien går, hvis du genopbygger kroppens forkortede telomerer, kan aldringsprocessen blive kastet omvendt. Dette er ikke en ny idé. Flere studier på mus antyder, at anvendelse af genterapi til at forlænge telomerer kan vende visse tegn på aldring hos dyrene. En 2015-undersøgelse fra Stanford fik lignende effekter i isolerede humane celler; behandlingen forlænger cellernes telomerer ved at fikle med en tæt kusine af DNA, kaldet RNA, som hjælper celler med at opbygge proteiner.
Libella-terapien sigter mod at hjælpe celler med at genopbygge telomerer ved at aktivere et gen i deres DNA, der normalt ville være slukket. Genet, kaldet TERT, indeholder instruktioner om at opbygge et protein kaldet "telomerase", et enzym, der tilføjer molekyler til slutningen af telomerer og forhindrer strukturer i at forkortes under cellereplikation, ifølge en rapport fra 2010 i tidsskriftet Biochemistry.
Libellas førende videnskabelige officer, molekylærbiolog William Andrews, hjalp oprindeligt med at identificere det humane telomeraseenzym hos biotekvirksomheden Geron. Senere licenserede han en genterapi baseret på fundet til Libella ifølge OneZero. "Jeg kan ikke sige den eneste årsag til aldring, men det spiller en rolle i mennesker," fortalte Andrews publikationen.
Andrews 'behandlinger vil snart blive sat på prøve i Colombia, hvor en 79-årig modtager anti-aging-behandlingen i næste måned, ifølge OneZero. Anti-aging-forsøget vil omfatte yderligere fire deltagere over 45 år og fokusere på at verificere, at behandlingen er "sikker og acceptabel", hvilket betyder, at den ikke skader patienter eller forårsager uacceptable bivirkninger.
Yderligere to forsøg vil bruge den samme terapi, men sigter mod at "forhindre, forsinke eller endda vende udviklingen" af Alzheimers sygdom og kritisk iskæmi i lemmer, en aldersrelateret tilstand, hvor en persons arterier bliver alvorligt hindret. Deltagere i disse forsøg skal allerede diagnosticeres med lidelserne.
Efter behandling forbliver deltagere i alle tre forsøg i klinikken i 10 dage for yderligere overvågning og vender derefter tilbage med regelmæssige intervaller for kontrol i det følgende år.
Eksperter er bekymrede
Libellas genterapi involverer en engangsinjektion leveret gennem en IV; Alzheimers terapi bruger den samme formel, men læger indsprøjter produktet i patientens rygmarv. Inden i produktet bærer en modificeret virus TERT-genet ind i celler og injicerer det genetiske materiale i deres DNA. De modificerede vira kan ikke overføre sygdomme til mennesker, men i høje nok doser kunne bakterierne provosere en skadelig immunrespons hos patienten, ifølge en dyreundersøgelse fra 2018. Libella-repræsentanter afslog at sige, hvor høj en dosis deres deltagere i kliniske forsøg vil modtage.
"Alt, hvad jeg kan sige, er, at det er meget," fortalte Andrews OneZero.
Potentielle bivirkninger til side, det faktum, at Libella-behandlingen vil blive administreret ud over FDA's formål, fortæller ifølge en ekspert. Leigh Turner, en bioetiker ved University of Minnesota, fortalte OneZero, at "selvom virksomheden er baseret i USA, har de formået at finde en måde at undgå amerikansk føderal lov ved at gå til en jurisdiktion, hvor det er lettere at engagere sig i denne aktivitet. "
Turneringsgebyret på 1 million dollars er også alarmerende, sagde Turner, da de fleste kliniske forsøg ikke opkræver patienter noget for at komme ind. Andrews fortalte OneZero, at gebyret er berettiget, fordi det koster virksomheden hundreder af tusinder af dollars til at fremstille nok produkt til kun at behandle en person.
Udseendet af forsøgene på ClinicalTrials.gov, et officielt register opretholdt af National Institute of Health, øger ikke deres troværdighed, tilføjede hun. Den automatiserede database kan let manipuleres og "kan dybest set bruges som en marketingplatform," sagde hun.
Andre interessenter i den telomerforlængende forretning er også bekymrede. Michael Fossel, grundlægger og præsident for biotek-opstarten Telocyte, fortalte OneZero, at hans virksomheds egen terapi ligner Libella-behandlingen - forskellen er, at Telocyte søger godkendelse gennem FDA. ”Vi er bange for, at noget går galt, hvad enten det er fra et sikkerhedsmæssigt eller effektivitetsmæssigt synspunkt,” sagde han.
Men selv i et bedste tilfælde, hvor ingen patienter kommer til skade, kan Libella-behandlingen muligvis stadig ikke give nogen markante sundhedsmæssige fordele. Nogle undersøgelser antyder, at der ikke er nogen forbindelse mellem telomerlængde og aldring.
For eksempel undersøgte en undersøgelse, der blev offentliggjort i år, mere end 261.000 mennesker mellem 60 og 70 år og fandt ingen sammenhæng mellem deltagernes telomerlængder og deres aldersrelaterede sundhedsresultater, herunder deres overordnede kognitive funktion, muskelintegritet og deres forældres alder . Lange telomerer var forbundet med en nedsat risiko for koronar hjertesygdom sammenlignet med korte telomerer, men længere telomerer var også forbundet med en øget risiko for kræft.
"Forlængelse af telomere kan give en lille gevinst i sundhedsstatus senere i livet" og føre til en øget risiko for kræft, bemærkede forfatterne.
Det gjenstår at se, om Libella virkelig har tappet ungdommens springvand, men i betragtning af den tvivlsomme karakter af deres kliniske forsøg, kan potentielle deltagere muligvis ønske at udvise forsigtighed, før de flytter til Colombia og udskyder 1 million dollars for en chance for at leve længere.
