Den første undersøgelse til at teste genredigerings-teknologien CRISPR inde i den menneskelige krop er ved at komme i gang i USA, ifølge nyhedsrapporter.
Undersøgelsen planlægger at bruge CRISPR til behandling af en arvelig øjenlidelse, der forårsager blindhed, ifølge Associated Press.
Mennesker med denne tilstand har en mutation i et gen, der påvirker nethindens funktion, de lysfølsomme celler bagpå øjet, der er essentielle for normalt syn. Tilstanden er en form for Leber medfødt amaurose, en af de mest almindelige årsager til barndomsblindhed, der påvirker omkring 2 til 3 nyfødte ud af hver 100.000, ifølge National Institute of Health.
Behandlingen vil korrigere mutationen ved hjælp af CRISPR, et værktøj, der giver forskere mulighed for nøjagtigt at redigere DNA på et specifikt sted, rapporterede AP.
Forskere vil bruge en injektion til at levere behandlingen direkte til de lysfølsomme celler, ifølge en erklæring fra Editas Medicine, det firma, der udfører undersøgelsen sammen med Allergan.
Forsøget indregner i alt 18 patienter, både børn (3 år og opefter) og voksne.
Den nye undersøgelse adskiller sig fra den kontroversielle forskning fra en kinesisk videnskabsmand, der brugte CRISPR til at redigere genomerne af tvillingebabyer sidste år. I dette tilfælde redigerede den kinesiske videnskabsmand DNA fra embryoner, og disse genændringer kunne overføres til den næste generation, rapporterede AP. I den nye undersøgelse kan DNA-redigeringerne foretaget hos børn og voksne ikke overføres til deres afkom, siger AP.
