Søndag (4. februar) sprøjtede biomedicinsk start-up-direktør Aaron Traywick sig selv med en uprøvet herpesbehandling foran et levende publikum.
Og - fordi det er 2018 - Traywick streamede selvfølgelig det hele på Facebook.
Traywick udråbte selveksperimenteringen til BuzzFeed som et forsøg på at øge den videnskabelige gennemsigtighed og bevæge videnskaben fremad, men biomedicinske eksperter siger, at det at fungere som et humant marsvin ikke gør noget af det. Et enkeltforsøgseksperiment kan ikke vise, at en behandling fungerer, og det kan bestemt ikke bevise det sikkert, sagde Dr. William Schaffner, en specialist i infektionssygdomme ved Vanderbilt University Medical Center, som bemærkede, at han ikke kunne kommentere Traywicks eksperiment specifikt.
"Lægevidenskaben er, som de siger, spækket med individuelle eksperimenter og små case-serier, der oprindeligt så meget optimistiske ud, men efterfølgende viste sig ikke at være gyldige," fortalte Schaffner til Live Science.
Self-eksperimenter
Traywick er administrerende direktør for Ascendance Biomedical, en lille opstart, der sidste år iscenesatte en live demonstration af en påstået genterapibehandling mod HIV. Genterapier er behandlinger, der sigter mod at ændre et individs DNA til at producere behandlingen inde i personens egne celler. I stedet for for eksempel at fremstille og injicere et terapeutisk protein, er ideen at ændre en persons genom, så det selv producerer dette protein, formodentlig i lang tid.
Den frivillige testperson i HIV-eksperimentet, en biohacker ved navn Tristan Roberts, der har HIV, rapporterede en måned efter injektionen, at hans virale belastning var steget, ikke faldet, efter testen. Hans tælling af en bestemt infektionsbekæmpende celle, kendt som CD4-celler, var steget lidt, men - hvilket illustrerer vanskelighederne med at skjule nyttige oplysninger fra enmannseksperimenter - det kunne have været fordi han havde en let feber den uge, skrev Roberts på Medium.
Ikke længe efter Roberts livestreamerede injektioner af gør-det-selv-HIV-terapi, udsendte Food and Drug Administration (FDA) en advarsel mod anvendelse af ikke-testede genterapier. Kliniske undersøgelser af disse behandlingsformer, ligesom enhver ny medicin eller vaccine, kræver en ny undersøgelse af lægemiddel i henhold til agenturets advarsel. Salg eller test af mennesker af enhver terapi uden denne applikation er ulovligt.
Traywick og Roberts omgik imidlertid dette krav ved selveksperimentering, som FDA hidtil ikke har retsforfulgt. (Virksomhedens løfte om at give væk sine eksperimentelle forbindelser til enhver, der ønsker dem, kan falde mere af loven, fortalte Patti Zettler, en tidligere FDA-associeret chefrådgiver, til BuzzFeed News.)
I Traywicks demonstration før et levende publikum på BdyHax-konferencen i Austin, Texas, på søndag, sammenlignede han sig selv med Jonas Salk, opfinder af poliovaccinen, og Louis Pasteur, der udviklede rabiesvaccinen.
Genveje
Pasteur, der arbejdede i slutningen af 1800-tallet, før moderne medicinsk etik tog greb, brugte en eksperimentel rabiesvaccine på en dreng, der var blevet bidt af en rabiat hund, skønt først efter at vaccinen var blevet testet på dyr og kun efter stor tøven om risikerer ifølge "Hvem går først? Historien om selveksperimentering i medicin" (University of California Press, 1998). Endelig accepterede Pasteur at give vaccinen, da der ikke var nogen anden behandling, og at drengen sandsynligvis ville dø inden for få dage uden den.
(Drengen overlevede. Pasteur fortsatte med at udføre menneskelige forsøg med vaccinen, hvilket var effektivt, men forårsagede dødelige reaktioner hos flere deltagere i hans studier. Ifølge "Hvem går først" blev han kritiseret for meget af resten af sit liv for flytter ind i menneskelige test for hurtigt.)
Salk accepterede at få poliovaccinen testet på sig selv og sin familie inden feltforsøg i 1950'erne, ifølge et papir fra 2012 i Texas Heart Institute Journal, men vaccinen havde allerede gennemgået dyreforsøg. Behandlingen, der blev injiceret Traywick, var ikke blevet testet hos dyr.
"Det faktum, at nogen står på scenen og injicerer sig selv med noget, gør mig allerede bekymret," sagde Dr. Paul Offit, en vaccineekspert på Children's Hospital i Philadelphia, som hjalp med at opfinde rotovirusvaccinen. Det tog 26 år at udvikle rotovirusvaccinen, sagde Offit: 10 år til grundlæggende forskning, og yderligere 16 at udvikle en sikker og effektiv version af vaccinen til mennesker.
"Hvis du vil have noget til at være et produkt, skal du vise hvert trin på den måde, at du har fulgt god praksis," fortalte Offit til Live Science.
"God praksis" for en ny terapi eller vaccine betyder præklinisk arbejde (som inkluderer dyreforsøg) og skal dokumenteres for FDA at give den eftertragtede nye lægemiddellicens. Derefter, sagde Schaffner, kan udvikleren gå ind i kliniske fase I-forsøg på små grupper af mennesker, som primært er designet til at sikre, at det nye lægemiddel er sikkert. Dernæst kommer fase II-forsøg, der undersøger både effektivitet og sikkerhed.
Endelig bruger fase III-forsøg guldstandardmetoder for at vise, at et lægemiddel virkelig fungerer, og hvor godt: De er i stor skala og dobbeltblinde, sagde Schaffner, så hverken patienten eller forskerne ved, hvem der får den rigtige behandling versus en placebo. Under hele processen gennemgår et uafhængigt ekspertpanel, der er kendt som et "data- og sikkerhedsovervågningsudvalg", for at sikre, at eksperimenterne udføres korrekt og sikkert, sagde Schaffner. Schaffner tjener i øjeblikket i to sådanne udvalg.
Det er uklart, hvordan FDA vil reagere på Ascendances hackermentalitet, skønt "de ikke kan lide showmanship", sagde Offit. Men den reelle fare for virksomheder som Ascendance kan være den iboende risiko for, hvad de laver. I 1999 deltog en teenager ved navn Jesse Gelsinger i et klinisk forsøg med en genterapi, der skulle helbrede hans genetiske leversygdom. Terapien udløste i stedet en større immunrespons, der dræbte Gelsinger inden for få dage.
I enhver ny lægemiddelbehandling vil der være bivirkninger og bivirkninger, sagde Schaffner. Genterapi, som er videnskabeligt og klinisk nyt, er sandsynligvis ikke en undtagelse.
"Dette er et område, hvor du vil være dobbelt forsigtig, fordi vi ikke har flyttet ind i dette område før," sagde han.
FDA godkendte først sine første genterapier sidste år.
